值得一提的是,拓创生物已于今年Q1完成数千万美元A+轮融资,自2021年2月至今,该公司已连续完成四轮融资。
科学家们对这头猪的基因进行了10处修改,其中敲除了3个基因以降低人体免疫系统的攻击性排异反应,敲除了1个生长激素受体的基因以防止移植后猪心继续生长,插入了6个人类基因以提高猪心对人类免疫系统的耐受性,分别为:两个抗炎基因,两个促进正常凝血和防止血管损伤的基因,以及另外两个有助于抑制抗体反应的调节蛋白。为全球第一例猪肾异体移植和猪心异体移植提供供体的United Therapeutics Corporation是美国的一家生物技术公司,并在纳斯达克上市,代码为UTHR。

以猪为供体的异体移植器官(图源:Nature)猪器官在进行异体移植之前都需要进行基因改造,以使其能够满足移植需求。中国2020年器官捐献和移植情况(图源:Global Observatory on Donation and Transplantation)从异体器官选择来说,灵长类动物因与人类的高度相似成为了器官供体的首选,但正因高度相似,导致灵长类疾病在人类中传播。随后,2020年10月美国麻省总医院在Circulation发表的研究结果表明猪心有望成为人类心脏移植供体,并预测人类或最早于2021年底接受猪心移植。目前David Bennett已恢复自主呼吸,意识良好,但手术是否成功,仍需继续观察。该公司正在建设新的临床级设施,用于饲养满足 FDA 对此类试验要求的猪,预计该试验将在2023年底推出。
2021年10月,纽约大学朗格尼医学中心(NYU Langone Health)的外科医生Robert Montgomery采取了一项惊人的举措:在征得患者家属同意的情况下,他们将经过基因改良的猪的肾连接到一名靠呼吸机维持生命的脑死亡患者身上,然后该器官开始正常运作,几乎立刻就开始制造尿液和肌酐废物,这是第一次进行的异体移植手术。在2018年12月,德国慕尼黑Walter Brendel实验医学中心的Bruno Reichart团队在Nature发表的研究结果表明将基因修饰后的猪心脏移植到狒狒体内获得了成功,且狒狒最长存活时间为6个月。JS009是国内首个获得药物临床试验申请受理的抗CD112R单克隆抗体。
目前,国内外尚无同类靶点产品获批上市。同时JS009选择了IgG4亚型,可降低抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的细胞毒性(CDC)国内首个!君实生物CD112R单抗JS009申报临床 2021-12-06 18:21 · 生物探索 近日,君实生物宣布其JS009注射液的临床试验申请获CDE受理,主要用于治疗晚期恶性肿瘤。CD112R与抗原递呈细胞和部分肿瘤细胞表面的CD112具有高亲和力,结合后可抑制T细胞和NK细胞的抗肿瘤作用。
CD112R(PVRIG)是一种抑制性免疫检查点,利用CD112R抑制剂与PD-1或TIGIT抑制剂联合治疗,可促进T细胞活化,改善临床治疗效果。JS009是君实生物自主研发的CD112R(PVRIG)单抗,适用于多种实体瘤。

同时JS009选择了IgG4亚型,可降低抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用(ADCC)和补体依赖的细胞毒性(CDC)。CD112R又叫做PVRIG,它是PVR家族的一个单跨膜蛋白,主要表达于T细胞和NK细胞上,并在细胞激活后有明显的表达上调。目前,国内外尚无同类靶点产品获批上市。JS009能特异性地结合CD112R,进而可有效阻断CD112R与其配体CD112信号通路,从而进一步促进T细胞和NK细胞的活化和增殖,增强免疫系统杀伤肿瘤细胞的能力。
JS009是国内首个获得药物临床试验申请受理的抗CD112R单克隆抗体。近日,君实生物宣布其JS009注射液的临床试验申请获CDE受理,主要用于治疗晚期恶性肿瘤。JS009在临床前研究中表现出明显的增强T细胞活化的能力,并且与JS006/JS001联用时表现出现显著的协同作用杨森制药全球研发副总裁兼亚太研发中心负责人李自力博士(右)与杨森中国总裁郑磊女士(左)在签约仪式北京分会场云见证杨森制药亚太转化科学卓越中心将与至本医疗合作,共同探索如何利用真实世界数据支持药物研发,特别是如何创新地使用真实世界数据来加速临床开发。
当天,杨森制药亚太转化科学卓越中心举办了真实世界数据助力精准医疗及临床研发科学研讨会。在中国,数据科学在应用领域的创新需要技术进步和监管改革双重助力。

香港中文大学医学院肿瘤学系莫树锦教授、中国科学院上海营养与健康研究所/广州国家实验室李亦学教授、杨森制药全球研发数据科学副总裁Joel Greshock博士以及至本医疗高级副总裁王维锋博士,在随后的研讨会上做了专题报告,介绍了精准医学在肺癌管理、生物信息学大数据、基因组学和生物标记物导向的药物开发等领域的应用。通过推动科研向临床的快速转化,不断强化行业和学术伙伴的合作共赢。
杨森制药聚焦数据科学助力中国药物和医疗创新 2021-12-03 15:11 · 生物探索 强生旗下杨森制药公司今日宣布,强生(中国)投资有限公司杨森(中国)研发中心与至本医疗科技(上海)有限公司在上海签署了战略合作谅解备忘录。在杨森制药,我们专注数据科学提升药物研发效率,并期望对真实世界的应用产生积极影响。自2020年初,国家药品监督管理局发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》以来,真实世界证据(RWE)在临床开发中的应用已成为国家发布相关政策的焦点。会上,专家们还讨论了真实世界数据在医疗决策中的应用和价值。我们对个性化医疗的未来充满期待。杨森制药全球研发首席数据科学官兼研发策略和运营全球负责人Najat Khan博士表示:医疗大数据的飞速发展和数字医疗的广泛普及,要求真实世界证据研究的设计和实施更加系统和严谨。
通过启用人工智能(AI)和其他先进的分析方法研究结构化与非结构化数据,以更好地了解真实世界中的患者,加深对现有疗法的认知,识别未被满足的临床需求,优化临床试验的设计,从而在药物研发的每个阶段,真正实现数据驱动科学决策的理念。我们希望利用数据科学来强化创新药物发现和开发,为中国和全世界的患者带来具有变革性的创新药物。
这些全新的尝试将产生颇具价值的中国患者的真实世界数据。通过靶向治疗改善特定患者人群的临床结局。
通过打造卓越的创新解决方案,造福中国和全球的患者,为医务人员和医疗系统提供真正有价值的服务。此外,双方还将探索其他合作机会,包括患者早期诊断和伴随诊断产品的开发与注册,并积极支持《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》等国家生物医药创新政策的落地。
杨森中国总裁郑磊女士强调:我们所做的一切都是以患者的需求和福祉为中心。关于强生旗下杨森制药公司在杨森,我们努力创造一个没有疾病的未来。如因临床急需,先行区内医疗机构可申请使用已在美国、欧盟、日本等国家或地区批准上市,但尚未在国内批准注册的,国内已上市品种无法替代的创新药。同时,在合适的时间发现正确的患者,也使患者个性化的治疗成为可能。
杨森制药亚太转化科学卓越中心负责人郑以博士介绍:我们非常注重与专家和学者的学术交流。杨森制药是这个创新生态系统坚定的支持者、合作者和推动者。
杨森制药亚太转化科学卓越中心负责人郑以博士(左)与至本医疗科技CEO 王凯博士(右)在上海签署战略合作备忘录杨森制药全球研发副总裁兼亚太研发中心负责人李自力博士表示:中国药监体系国际化和现代化的实践,推动了中国医药创新生态系统的蓬勃发展,为实现‘健康中国2030的伟大愿景提供了持续的动力。我们看到了中国的巨大潜力。
同时,也需要政、产、学、研深度合作,充分发挥各自优势,探索更多新突破,共同构建健康未来。我们是强生的制药子公司,以科学战胜疾病,用智慧扩大准入,让关爱带来希望。
杨森制药秉承合作共赢理念,将数据科学应用于创新药物发现与开发的各个领域,全力探索医学突破,积极筑造健康未来。数据科学在应用领域的新突破能够大幅度提高医学诊断的效率与可及性。(2021年12月3日,上海)强生旗下杨森制药公司今日宣布,强生(中国)投资有限公司杨森(中国)研发中心与至本医疗科技(上海)有限公司在上海签署了战略合作谅解备忘录。海南省博鳌乐城国际旅游医疗先行区开拓了真实世界研究先行先试的试验田。
我们聚焦能够为人类健康带来巨大改变的六大疾病领域:肿瘤学、免疫学、传染病和疫苗、神经科学、心血管与代谢以及肺动脉高压国际精准医学加速中心作为科研创新成果转化平台,重点布局全球前沿细胞与基因治疗、AI+新药研发、AI+辅助医疗方向。
支持创新药方向持续加强对新型抗体药、小分子化药、细胞和基因治疗等新机制、新靶点、新结构的原创新药的研发。同时,是北京国际科技创新中心三城一区主平台建设的重要载体,国际化创新发展的重要连廊。
据悉,昌发展还通过自主管理的两支母基金及直投基金投资的方式推动产业生态创新。疫苗方向加快布局信使核糖核酸(mRNA)等新型疫苗技术研发,推进蛋白疫苗、载体疫苗、多价联合疫苗以及新型疫苗佐剂等技术创新和产业体系建设,提升医药健康平台创新支撑作用。 |